El 20 de mayo se celebra el Día Internacional de los Ensayos Clínicos con el objetivo de dar a conocer al público en general en qué consiste la labor de la investigación para conseguir un medicamento para una enfermedad.
Con motivo de este día, la Asociación Cordobesa de Polio y Postpolio (ACOPYPOS), junto a la
Federación Española de Enfermedades Neuromusculares (Federación ASEM), pone el foco en la necesidad de apoyar la investigación y dotarla de los recursos suficientes para su desarrollo, para respaldar las líneas existentes y abrir nuevos campos que no solo apoyen a enfermedades mayoritarias, también a las minoritarias.
De tal manera lo ha manifestado el doctor Jordi Díaz, catedrático de Trastornos Neuromusculares, Medicina Traslacional y Genética en la Universidad de Newcastle (UK), Consultor Honorario en Genética Clínica en el NHS Newcastle Hospital Trust y miembro del comité de expertos de Federación ASEM, quien afirma que “la mayoría de las líneas de investigación actual en el ámbito de las enfermedades neuromusculares se centran en el desarrollo de terapias génicas”.
Bajo el nombre de terapia génica se engloban los tratamientos que pretenden solventar o evitar las mutaciones que existen en los genes de los pacientes o aportar una copia de un gen sano a las células que son deficitarias en las misma. “Existen un gran número de grupos que están trabajando en el desarrollo de fármacos que pueden mitigar los efectos de la pérdida de función de determinados genes, por ejemplo, a través del desarrollo de fármacos antifibróticos, proregenerativos o antiinflamatorios”, apunta el profesional médico.
Los pacientes, los grandes beneficiados
Se calcula que en España hay unas 60.000 personas con enfermedades neuromusculares que necesitan tener acceso a tratamiento. A juicio del doctor Díaz, “los primeros resultados obtenidos con esta terapia para la atrofia muscular espinal, por ejemplo, han sido muy exitosos y han mostrado un cambio radical en la historia natural de la enfermedad, abriendo una puerta a la esperanza para un gran número de pacientes”.
Además, se están desarrollando nuevos modelos celulares, llamados organoides o músculo en chip, creados a partir de células de los pacientes y con el fin de testar nuevos fármacos o entender mejor las enfermedades.
Los pacientes se muestran entusiasmados con las nuevas terapias que están llegando a las
enfermedades neuromusculares, pero, por otro lado, también preocupados sobre los posibles
efectos secundarios y su acceso a ellas ya que “muchas todavía están en ensayo y estamos muy lejos de poder decir que funcionan y son seguras. Debemos mantener los pies en tierra”, apunta el galeno Díaz.
Potenciar la financiación
En este marco, dotar a la investigación recursos económicos y personales es clave para su desarrollo.
“A pesar de que existen numerosos grupos de investigación en España, las ayudas públicas para la investigación son menores que en otros países europeos. Estos grupos necesitan fondos para poder llevar a cabo los proyectos de investigación y para poder contratar personal para el laboratorio. Estamos hablando una gran cantidad de dinero y desgraciadamente no es suficiente con el apoyo público. Sin financiación no hay investigación, y sin investigación no hay futuro”, subraya el experto en trastornos neuromusculares.
Por último, el Díaz destaca el importante papel educativo que desarrollan las asociaciones dando a conocer a los pacientes las investigaciones que se están llevando a cabo para su posible participación, las limitaciones de estas nuevas terapias y también conocer cuáles son los problemas con los que se encuentran los investigadores en su trabajo diario.
